gènų terãpija, strategijų rinkinys, leidžiantis keisti asmens genų raišką arba taisyti pakitusią genų seką. Kiekviena strategija apima specifinės deoksiribonukleorūgšties (DNR) arba ribonukleorūgšties (RNR) valdymą. 1944 O. T. Avery, Colinas Munro MacLeodas ir Maclynas McCarty su bendradarbiais iš Rockefellerių medicinos tyrimų instituto eksperimentais įrodė, kad išvalyta DNR iš vieno bakterijų kamieno gali būti perkelta į kitą – atlikta genetinė transformacija. Apie 1950–60 pradėti eksperimentai su gyvūnų ląstelėmis. Pastebėta, kad genetinė transformacija su gyvūnų ląstelėmis yra sudėtingesnė ir mažiau efektyvi, tačiau atrasta virusų savybė infekuoti gyvūnų (šeimininkų) ląsteles padėjo pagrindą tolesniems genetinės transformacijos eksperimentams. Greta visų virusų savybių, padedančių lengvai perkelti genetinę informaciją į šeimininko ląstelę, pastebėti svarbūs trūkumai. Infekuota ląstelė nebeatlieka jai būdingų funkcijų, reikalingų išgyvenimui, o tik gamina virusines daleles. Atrasti virusai, kurie nors ir nenužudo šeimininko ląstelės taip greitai, tačiau sutrikdo jos augimo ir dauginimosi reguliavimą ir sukelia vėžinius susirgimus. Iškelta idėja, kad nepageidaujamas virusų savybes galima pašalinti atliekant virusų DNR ar RNR genetinę modifikaciją. Rekombinantinės DNR technologijos atradimas apie 1970 suteikė įrankius, kurie leido toliau efektyviai vystyti genų terapiją. Šias technologijas mokslininkai naudojo siekdami keisti virusų genomus, išskirti genus, nustatyti žmogaus ligas lemiančias mutacijas, aprašyti ir reguliuoti genų raišką, kurti įvairius virusinius ir nevirusinius RNR ar DNR pernešimo vienetus – vektorius. Pradėti eksperimentai su skirtingo tipo virusiniais vektoriais ir išsiaiškinta daugelis jų savybių. Nustatyta, kad skirtingi vektoriai arba reguliaciniai elementai lemia skirtingą raišką ar trukmę, kad vektoriams būdinga specifinis jungimasis prie skirtingo tipo ląstelių ir plitimas į šalia esančias ląsteles, nes skirtingi virusai turi specifinius paviršinius baltymus, kurie atpažįsta ir jungiasi prie tam tikrų šeimininko ląstelių paviršinių baltymų. Pastebėta, kad galima gauti vektorių ar reguliacinių elementų poveikio atsikartojimą su greta esančiais genais.
Pirmieji vektoriai buvo sukurti pelių retrovirusų pagrindu ir sėkmingai panaudoti in vitro siekiant perkelti HPRT geno komplementarią DNR (cDNA) be mutacijos į paciento, sergančio Lesch‑Nyhano sindromu ir stokojančio HPRT geno produkto, ląsteles. Atliekant šį eksperimentą nustatytos ne tik modifikuotos ląstelės su atkurta HPRT geno raiška, bet ir antrinių metabolinių defektų dėl HPRT geno produkto stokos pokyčiai. Retrovirusų vektorių panaudojimas genų terapijai tapo patrauklus, tačiau pastebėti ir keli trūkumai. Retrovirusų vektoriai neinfekuoja nesidalijančių ląstelių (pvz., neuronų ar hepatocitų), yra nestabilūs in vivo ir nepasiekiamas būtinas jų kiekis, kad efektyviai vyktų genetinės informacijos pernaša. Dėl šių priežasčių toliau buvo kurti ir tobulinti vektoriai panaudojant skirtingus virusus – žmogaus retrovirusus (pvz., HIV-1 ar HIV-2), kitus lentivirusus (netoksiški, infekuoja nesidalijančias ląsteles, stabili raiška, tačiau išgaunamas mažas kiekis, nestabilūs in vivo), adenovirusus (išgaunamas didelis kiekis, efektyvi, tačiau trumpalaikė raiška, citotoksiniai, sukeliantys imuninį atsaką), herpesvirusus (išgaunamas didelis kiekis, kai kuriose ląstelėse stebimas inkubacinis periodas, ilgalaikė raiška, tačiau citotoksiniai), adenoasocijuotus virusus (angl. Adeno-associated virus, AAV). Daugėjant skirtingų virusinių vektorių tapo įmanoma infekuoti visas skirtingo tipo žmogaus ląsteles in vivo ir in vitro.
Sukurti ir nevirusiniai genetinės informacijos pernešimo vektoriai – liposomos (netoksiškos, bet nepakankamai efektyvios) ar vadinamoji plika DNR (netoksiška, stabili kai kuriose ląstelėse, tačiau nepakankamai efektyvi). Šie vektoriai efektyviai panaudojami daugelio ligų modeliuose. Nors daugelis virusinių ir nevirusinių vektorių turi trūkumų, tačiau vykdomi eksperimentai greitai sprendžia esamas problemas.
Sėkmingi eksperimentinių tyrimų rezultatai paskatino daugelį tyrėjų pradėti klinikinius tyrimus. Iš pradžių ilgalaikis daugelio ligų, pvz., anemijos, hemofilijos, cistinės fibrozės, raumenų distrofijos, cukrinio diabeto, Gaucher (Gošė), lizosomų kaupimo, širdies ir kraujagyslių, kaulų bei raiščių ligų, gydymo efektyvumas neįrodytas klinikiniais tyrimais. Gauti rezultatai atspindėjo pervertintus lūkesčius. Susidūrus su sunkumais kuriant ir tobulinant daugelio genetinių ar įgytų ligų genų terapijos priemones, tolesni genų terapijos tyrimai buvo skirti bazinėms mokslinėms žinioms apie tiriamus audinius, ląsteles ar genus įgyti ir tam tikriems genams naudotiems vektoriams keisti bei tobulinti. Tęsti klinikiniai tyrimai, kuriais įrodytas kelių imunodeficito ligų, vėžinių susirgimų ar regos sutrikimų efektyvus gydymas, taikomas naudojant genų terapijos priemones. Šiuo metu genų terapija plėtojama funkcinio DNR ir RNR reguliavimo linkme (pvz., epigenetinių poveikių tyrimai). 2024 09 Vilniuje atidarytas pirmasis Baltijos šalyse genų terapijos centras Celltechna, kuris yra didžiausio Europoje biotechnologijų miesto Bio City projekto dalis. Centras atliks inovatyvius genų terapijos mokslinius tyrimus ir komponentų gamybą, teiks pažangias genų terapijos vaistų vystymo ir gamybos paslaugas farmacijos įmonėms Europoje ir Jungtinėse Amerikos Valstijose.
2945